自2019年中国国家药监局《突破性治疗药物工作程序》发布以来，近几年来每年都有不少新药进入了突破性治疗药物的名单。这个工作程序旨在加快开发针对严重疾病，且在前期临床试验中显示效果或安全性明显优于现有治疗手段的新药。

 

　　2024年上半年（截至6月21日），又有39款新药通过公示正式被纳入了这一名单。本文将对此进行分析，探讨其发展趋势并揭示其对于病患的影响。

 

　　四年来，突破性创新药物数量持续增长

 

　　自政策颁布以来，突破性创新药物的入选数量呈现出稳步增长的态势。

 

　　2021~2024上半年纳入CDE突破性治疗药物品种的新药项目数量

　　2021年上半年，入选药物数量为26项。到2022年这个数字上升到31，2023年上半年提高到35，而到了2024年上半年，入选药物数量达到了39项，创下新高。这一趋势表明了在创新药物研发领域的持续投入和成果，也预示了未来更多具突破性治疗潜力的药物将不断涌现。

 

　　药物类型多样化，小分子和ADC占主力

 

　　对2024年上半年入选的39个药物类型进行分析，可以看到类型的多样化。其中，小分子药物数量最多，占比38.5%（15项）。其次是抗体偶联药物（ADC），有10个。抗体类药物（含单抗、双抗）有8个，细胞和基因疗法有3个，此外还有一些核酸药物和多肽药物。

 

　　2024年上半年被CDE纳入突破性治疗品种的药物类型分布

　　进一步分析这10个ADC药物项目，以HER2和TROP-2为靶标的药物占据了一定比重，c-Met、Claudin18.2、CD20等热门靶点也在其中，还包括一款EGFR×HER3双靶点的ADC药物。

 

　　这些ADC药物主要用于治疗不同种类的肿瘤，如胆道癌、非小细胞肺癌、膀胱癌、卵巢癌和胃癌等。具体如下：

 

　　2024年上半年被CDE纳入突破性治疗品种的ADC新药名单

　　备注：时间截止6月21日，以CDE公示时间为准

 

　　进一步分析15个小分子项目发现，它们的适应症以癌症为主。这些小分子药物包括KRAS抑制剂、PARP抑制剂、P13Kα抑制剂、BTK抑制剂、EGFR-TKI、ALK/ROS1抑制剂等，这些较为成熟的靶点有望在不同的癌症类型中发挥治疗潜力。具体如下：

 

　　2024年上半年被CDE纳入突破性治疗品种的小分子新药名单

　　备注：时间截止6月21日，以CDE公示时间为准

 

　　除了上述药物，礼邦医药的小分子新药AP306胶囊也于日前被CDE拟纳入突破性治疗品种，拟开发的适应症为慢性肾脏病高磷血症。

 

　　癌症治疗的药物占比高达77%

 

　　对2024年上半年入选药物应用于治疗的疾病类型进行分析，最多的还是在癌症领域，占据了30个，占比高达77%。其中，用于治疗肺癌、乳腺癌和结肠癌/结直肠癌的项目数量居多。此外还包括膀胱癌、胆道癌、鼻咽癌、子宫内膜癌、卵巢癌以及一些血液癌症。这些突破性药物的研发不仅有望提高癌症患者的治疗效果和生存率，还有望改善患者生活质量，为患者带来新的希望。

　　数据显示，随着突破性治疗药物工作程序的实施，越来越多的新药得到了监管部门的认定和鼓励。而通过加快新药研发进程和缩短上市时间，这些创新药物有望更早应用于临床，满足未满足的临床需求，为病患带来更好的治疗效果和生活质量。